Kaj je kronična mieloična levkemija? 

Kronična mieloična levkemija (KML) je ena od oblik krvnega raka. Razvije se v rdečem kostnem mozgu, kjer se pri zdravem človeku rojevajo krvne celice. 

Kako bolezen zdravimo? Kakšne oblike zdravljenja imajo na voljo bolniki? Kako poteka zdravljenje bolezni? 

Bolnike s kronično mieloično levkemijo zdravimo vsi slovenski hematologi po enotno sprejetih smernicah. Pri vsakem bolniku je pomembno individualno pristopiti k zdravljenju in izbrati ustrezno zdravilo, s čimer preprečimo komplikacije, povezane z zdravljenjem, ki lahko vodijo tudi v življenje ogrožajoča stanja. 

Glavni cilj zdravljenja kronične mieloične levkemije je kar najhitreje zmanjšati število levkemičnih celic v telesu na najnižjo mogočo raven, s tem pa preprečiti napredovanje bolezni. 

Pred letom 2001 ni bilo učinkovitih zdravil za kronično mieloično levkemijo. Bolezen je praviloma napredovala. V treh do petih letih je umrl večji delež bolnikov. Edini učinkoviti način zdravljenja je bila presaditev krvotvornih matičnih celic (transplantacija). 

Prognoza bolezni se je dramatično izboljšala z uvedbo tarčnih zdravil. Po zaslugi le-teh je bolezen postala kronična, na osnovi STOP študij pa verjetno lahko govorimo tudi o ozdravitvi deleža bolnikov. 

Danes presaditev krvotvornih matičnih celic opravimo izjemoma, pri bolnikih s specifičnimi lastnostmi kronične mieloične levkemije, ki ni odzivna na zdravljenje s tarčnimi zdravili. Bolniki morajo biti za presaditev sposobni. 

Mi poveste, kaj je tako imenovano tarčno zdravljenje?

Minilo je 21 let, odkar je ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila prvo tarčno zdravljenje za kronično mieloično levkemijo, zaviralec tirozinske kinaze. Sedaj imamo že nove generacije zdravil. Tarčna zdravila so vse od leta 2002 na voljo tudi v Sloveniji.

Zaviralci tirozinske kinaze zavirajo delovanje beljakovine, ki sproži razvoj levkemičnih celic. Ob izbruhu kronične mieloične levkemije ima bolnik v sebi za eno celo melono levkemičnih celic, ko pa doseže stanje molekularne remisije bolezni, se celice skrčijo na velikost poprovega zrna. Zdravljenje s tarčnimi zdravili ni brez neželenih učinkov, zato je poleg spremljanja učinkovitosti zdravljenja pomembno tudi spremljanje neželenih učinkov in njihova ustrezna obravnava.

Kako pogosta je bolezen v naši družbi? 

Kronično mieloično levkemijo ima od 10 do 15 odstotkov vseh bolnikov z levkemijo. V Sloveniji vsako leto za to boleznijo na novo zboli od 15 do 25 bolnikov. Trenutno imamo v Sloveniji okoli 300 bolnikov s kronično mieloično levkemijo, ki jih zdravimo vsi slovenski hematologi po enotno sprejetih smernicah.

Kakšna je prognoza bolezni?

Prognoza bolezni se je dramatično izboljšala z uvedbo tarčnih zdravil. Po zaslugi le-teh je bolezen postala kronična, na osnovi STOP študij pa verjetno lahko govorimo tudi o ozdravitvi deleža bolnikov. 

Stopnjo preživetja bolnikov pet let po postavljeni diagnozi kronične mieloične levkemije in po zdravljenju z zaviralci tirozinske kinaze danes ocenjujemo na več kot 85 odstotkov. 

Kljub bistvenemu napredku pri zdravljenju kronične mieloične levkemije v zadnjih 20 letih pa krvni rak in ostale resne krvne bolezni ostajajo neizprosni sovražniki. 

Tudi bolniki z napredovalo KML, ki se ne odzivajo dobro na razpoložljiva zdravila ali jih ne prenašajo, potrebujejo nove rešitve. Za bolnike, ki so neodzivni in/ali ne prenašajo zaviralcev tirozinske kinaze, so znanstveniki že razvili nove rešitve, ki jih v naslednjih letih pričakujemo tudi v Sloveniji.

Kakšni so znaki in simptomi bolezni? 

Znake in simptome kronične mieloične levkemije razvije okoli 50 odstotkov bolnikov ob ugotovitvi bolezni, drugih 50 odstotkov pa je praktično brez težav, saj bolezen odkrijejo naključno ob pregledu krvne slike zaradi drugih vzrokov. 

Znaki in simptomi so utrujenost, bolečine v trebuhu, kosteh in pod levim rebrnim lokom, občutek napihnjenosti (tudi po zaužitju male količine hrane), zvišana telesna temperatura, nočno potenje, zadihanost in hujšanje.

Na kronično mieloično levkemijo lahko utemeljeno posumimo šele na osnovi krvnih preiskav. V krvni sliki najdemo nenormalno povečano število krvnih celic, predvsem levkocitov z značilnim pojavom mladih celic, povečani so lahko tudi trombociti. Bolniki so takoj napoteni na pregled k hematologu. Diagnoza temelji na genetskih preiskavah, ki jih opravimo iz krvi in/ali kostnega mozga.

Zakaj pride do pojava kronične mieloične levkemije? Je v ozadju predvsem dednost ali tudi denimo življenjske navade? 

 Za razvoj bolezni je ključna pridobljena napaka v dednem materialu, naših kromosomih in genih. Ne gre za dedno bolezen. Zamenjava delčkov dveh kromosomov pripelje do nastanka spremenjenega kromosoma 22, imenovanega tudi Philadelphia kromosom, in novega gena BCR::ABL. Ta daje informacijo za nastanek nove beljakovine, ki spodbuja kostni mozeg k nastajanju levkemičnih celic. 

Rast levkemičnih celic izpodrine zdrave celice kostnega mozga, eritrocite, levkocite in trombocite. Pomanjkanje zdravih celic ter množenje in širjenje levkemičnih celic povsod po telesu povzroči bolezenske simptome in znake.

Vsekakor je za nastanek bolezni kot tudi druga rakava obolenja pomemben naš življenjski slog.