Izjemen dosežek raziskovalcev Pediatrične klinike UKC Ljubljana

Raziskovalci Pediatrične klinike Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana so dosegli pomemben preboj na področju zdravljenja avtoimunskih bolezni. Kot so sporočili iz UKC Ljubljana, so prvi na svetu klinično dokazali, da je mogoče avtoimunsko bolezen zdraviti z odstranjevanjem njenega sprožilca namesto z neposrednim zaviranjem imunskega sistema.

Rezultate raziskave je objavila ena najuglednejših medicinskih revij na svetu, New England Journal of Medicine, kar po navedbah UKC Ljubljana potrjuje mednarodni pomen dosežka. V raziskavi so na Kliničnem oddelku za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo uspešno zdravili bolnika s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom zaradi pomanjkanja encima DNASE1L3. Uporabili so novo biološko zdravilo, rekombinantni encim DNASE1L3.

Kot pojasnjujejo v UKC Ljubljana, večina današnjih načinov zdravljenja avtoimunskih bolezni temelji na zaviranju imunskega sistema. Takšno zdravljenje sicer zmanjšuje aktivnost bolezni, vendar lahko poveča tveganje za okužbe in druge neželene učinke. Novi pristop deluje drugače: odstrani enega ključnih sprožilcev bolezni, ne da bi neposredno zaviral delovanje imunskega sistema.

Ključno vlogo pri tem imajo nevtrofilne zunajcelične pasti (NET), ki jih organizem običajno razgradi po opravljeni obrambni funkciji. Če do razgradnje ne pride, lahko postanejo vir avtoantigenov, ki sprožajo kronično vnetje in avtoimunski odziv. Rekombinantni encim DNASE1L3 omogoči učinkovito razgradnjo teh struktur in s tem odstrani enega ključnih sprožilcev bolezni.

"To je prva klinična potrditev povsem novega koncepta zdravljenja avtoimunskih bolezni, da lahko bolezen zdravimo z odstranjevanjem njenega sprožilca namesto z neposrednim zaviranjem imunskega sistema. Če bodo prihodnje raziskave uspešne, bi ta pristop lahko odprl novo smer zdravljenja tudi pri drugih avtoimunskih boleznih," je ob objavi rezultatov poudaril predstojnik Kliničnega oddelka za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike UKC Ljubljana ter vodja raziskave prof. dr. Tadej Avčin.

Prvi bolnik, ki je prejel novo terapijo, je imel kljub dolgotrajnemu zdravljenju z različnimi sodobnimi imunosupresivnimi zdravili še vedno aktivno bolezen. Po aplikaciji novega zdravila so raziskovalci zaznali hitro izboljšanje tako kliničnih kot laboratorijskih kazalcev.

"Že šest ur po aplikaciji zdravila smo opazili vidno klinično izboljšanje, laboratorijske analize pa so sočasno potrdile hitro razgradnjo NET. To je bil prvi neposredni dokaz, da zdravilo pri človeku deluje po predvidenem mehanizmu," je pojasnil Avčin.

Po navedbah UKC Ljubljana bodo po uspešnem zdravljenju prvega bolnika sledile klinične raziskave druge faze na večjem številu bolnikov. Te bodo potekale v dveh drugih univerzitetnih bolnišnicah in pri dveh različnih avtoimunskih boleznih.

Generalni direktor UKC Ljubljana doc. dr. Marko Jug je ob tem poudaril, da dosežek dokazuje, da slovenski raziskovalci ne le sledijo svetovnemu vrhu medicine, temveč ga tudi soustvarjajo. Strokovni direktor Pediatrične klinike doc. dr. Marko Pokorn pa je izpostavil, da je bil uspeh rezultat sodelovanja številnih strokovnjakov, ki so omogočili izvedbo zdravljenja.

V UKC Ljubljana ocenjujejo, da raziskava predstavlja pomemben mejnik slovenske medicine. Poleg prve klinične potrditve novega terapevtskega pristopa odpira možnosti za razvoj varnejših in bolj ciljanih načinov zdravljenja tudi drugih avtoimunskih bolezni ter pomeni izhodišče za nadaljnje klinične raziskave.

Vir: UKC Ljubljana