Preboj v naslednji raziskavi končuje desetletja neuspeha in kaže, da prihaja novo obdobje zdravil za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni – najpogostejše oblike demence.

Zdravilo deluje v zgodnjih fazah bolezni. Lekanemab napade lepljivo vnetje - imenovano beta amiloid -, ki se kopiči v možganih ljudi z Alzheimerjevo boleznijo. Alzheimer's Research UK je dejal, da so ugotovitve izjemno pomembne.

Eden vodilnih svetovnih raziskovalcev, ki je pred 30 leti stal za celotno idejo ciljanja na amiloid, prof. John Hardy, je dejal, da je 'zgodovinska' in 'optimistična'. Profesorica Tara Spires-Jones z univerze v Edinburghu je dejala, da so rezultati ''velika stvar, ker smo že dolgo imeli 100-odstotno stopnjo neuspeha''.

Trenutno ljudje z Alzheimerjevo boleznijo prejemajo druga zdravila za pomoč pri obvladovanju simptomov, vendar nobeno ne spremeni poteka bolezni. 

Lekanemab je protitelo, podobno tistim, ki jih telo tvori za napad na viruse ali bakterije, ki je bilo zasnovano tako, da sporoča imunskemu sistemu, naj očisti amiloid iz možganov.

Amiloid je beljakovina, ki se združuje v prostorih med nevroni v možganih in tvori značilne plake, ki so eden od znakov Alzheimerjeve bolezni.

Kaj so ugotovili v raziskavi?

V obsežno preskušanje je bilo vključenih 1795 prostovoljcev z zgodnjo fazo Alzheimerjeve bolezni. Infuzije lekanemaba so jim dajali vsakih štirinajst dni.

Rezultati, predstavljeni na konferenci o kliničnih preskušanjih Alzheimerjeve bolezni v San Franciscu in objavljeni v New England Journal of Medicine, niso čudežno zdravilo. Bolezen je ljudem še naprej jemala možgansko moč, vendar se je ta upad v 18 mesecih zdravljenja upočasnil za približno četrtino.

Podatke že ocenjujejo regulatorji v ZDA, ki se bodo kmalu odločili, ali bo lekanemab lahko odobren za širšo uporabo. Razvijalci nameravajo naslednje leto začeti postopek odobritve v drugih državah.

78-letni David Essam iz Kenta v Združenem kraljestvu se je udeležil mednarodnega preizkusa. Alzheimerjeva bolezen ga je prisilila, da opusti delo mizarja. Ni se namreč več spomnil, kako sestaviti omaro ali uporabljati svojega orodja. David je dejal: ''Če lahko nekdo upočasni Alzheimerjevo bolezen in sčasoma ustavi vse skupaj, bi bilo to sijajno, to je grozna grda stvar.''

Bo ta raziskava kaj spremenila?

Med znanstveniki in zdravniki poteka razprava o vplivu lekanemaba na 'resnični svet'. Počasnejše upadanje z zdravilom so opazili z ocenjevanjem simptomov osebe. To je 18-stopenjska lestvica, ki sega od normalne do hude demence. Tisti, ki so prejemali zdravilo, so bili boljši za 0,45 točke.

Profesor Spires-Jones je dejal, da je to 'majhen učinek' na bolezen. Dr. Susan Kohlhaas iz Alzheimerjeve raziskave v Združenem kraljestvu je dejala, da gre za ''skromen učinek ... vendar nam daje malo opore in veliko upanja'', da bi bila naslednja generacija zdravil lahko še boljša.

Obstajajo tudi tveganja. Pregledi možganov so pokazali tveganje za možganske krvavitve (17 % udeležencev) in otekanje možganov (13 %). Na splošno je moralo 7 % ljudi, ki so prejemali zdravilo, prenehati jemati zdravilo zaradi stranskih učinkov.

Ključno vprašanje je, kaj se zgodi po 18 mesecih jemanja, o odgovorih se še ugiba.

Dr. Elizabeth Coulthard, ki zdravi bolnike v North Bristol NHS Trust, pravi, da imajo ljudje v povprečju šest let samostojnega življenja, ko se začne blaga kognitivna okvara. Upočasnitev tega upada za četrtino bi lahko pomenila dodatnih 19 mesecev samostojnega življenja, vendar tega še ne vedo.

Pojav zdravil, ki res spremenijo potek bolezni, postavlja velika vprašanja o tem, ali jih je zdravstvena služba pripravljena uporabljati. Zdravila je treba dati v zgodnjih stadijih bolezni, preden pride do prevelike škode na možganih.

To zahteva, da se ljudje javijo ob prvih znakih težav s spominom in da jih zdravniki lahko pošljejo na amiloidne teste – bodisi skeniranje možganov ali analizo hrbtenične tekočine – da ugotovijo, ali imajo Alzheimerjevo bolezen ali drugo obliko demence. Trenutno ima možnost za takšne teste le en do dva odstotka ljudi z demenco.

''Med trenutnim zagotavljanjem storitev in tem, kar moramo storiti, da zagotovimo terapije, ki spreminjajo bolezen, je ogromen prepad,'' je dejal dr. Coulthard.

Povedala je, da bodo trenutno imeli koristi le tisti, ki živijo v bližini velikih zdravstvenih centrov ali plačujejo zasebne storitve. Znanstveniki so poudarili, da je amiloid le en del kompleksne slike Alzheimerjeve bolezni in ne bi smel postati edini fokus terapij. Imunski sistem in vnetje sta močno vpletena v bolezen in druga strupena beljakovina, imenovana tau, je tista, ki jo najdemo tam, kjer možganske celice dejansko umirajo.

Vir: BBC