Ameriški The New York Times poroča, da se pričakuje, da bo FDA predlog sveta sprejel. Gre za metodo zdravljenja, ki gensko spremeni pacientove celice tako, da se borijo proti raku. S tem postanejo "živo zdravilo," kot so to poimenovali. Gre za močno okrepitev imunskega sistema, ki nato lažje premaga bolezen.

Zdravljenje so razvili raziskovalci na univerzi Pennsylvania, licenco zanj pa ima Novartis. Gre za metodo zdravljenja, ki mora biti prilagojena vsakemu pacientu. Odvzeti jim morajo kar nekaj tako imenovanih celic T (to je vrsta belih krvničk), ki se nato zamrznejo in pošljejo v farmacevtsko ustanovo. Tam se odmrznejo in sprogramirajo tako, da uničujejo raka, in sicer tako, da napadajo tako imenovane celice B. Spet se zamrznejo in pošljejo nazaj v zdravstveno ustanovo, kjer se pacientom vbrizgajo v kri.

Dovoljenje tega zdravljenja so predlagali za paciente z akutno limfoblastno levkemijo s celično vrsto B, starih od 3 do 25, pri katerih ni pomagalo nobeno drugo zdravljenje oziroma je prišlo do povrnitve bolezni in pri njih ni več drugega upanja. Bolezen, ki je najpogostejša pri otrocih in mladih odraslih, je sicer mogoče zdraviti, a pri približno 15 odstotkih ne pomaga nič. V študijah so takšnim pacientom, ki so že gledali smrti v oči, pomagali z zgoraj opisanim zdravljenjem in pri mnogih je prišlo do daljše remisije.

Ena od takih pacientk je danes 12-letna Emily Whitehead. Ko je bila stara 6 let, je bila prvi otrok, pri katerem so preizkusili zdravljenje s spremenjenimi celicami. Študija je potekala v pediatrični bolnišnici v Philadelphiji. Morala se je sicer spopasti s hudimi stranskimi učinki. Zaradi njih je skoraj umrla. A ko jih je telo premagalo, je premagalo tudi raka, ki se od takrat ni vrnil.

Glavni dokaz, ki ga je Novartis predložil svetu FDA, je bila študija 63 pacientov, ki so se tako zdravili od aprila 2015 do avgusta 2016. Pri 52, kar je 82,5 odstotkov pacientov, je šel rak po zdravljenju v remisijo, kar naj bi bil velik odstotek za tako hudo bolezen. 11 jih je umrlo.

Svet sicer ni dvomil v to, da lahko s takim zdravljenjem damo še eno upanje pacientom, pri katerih ga sicer ni več. So pa izrazili tudi zadržke. Skrbijo jih potencialno življenjsko nevarni stranski učinki, ki se pojavijo pri zdravljenju. Poleg tega pa tudi to, da ne vemo, kaj se lahko zgodi dolgoročno. Lahko spremenjene celice povzročijo drugega raka ali druge bolezni? Vsi pacienti, ki so ali bodo tako zdravljeni, bodo zaradi tega vpisani v register in spremljali jih bodo še 15 let.

Ker je takšno zdravilo z živimi celicami mnogo težje proizvajati kot standardna zdravila, svet tudi skrbi, ali lahko farmacevtsko podjetje, ko je naenkrat odjemalcev mnogo več, sploh zagotovi konsistentnost takšnega zdravljenja in dober nadzor.

Ker gre za kompleksno zdravljenje in potrebujejo pacienti tudi učinkovito zdravljenje stranskih učinkov, bi v primeru, da bo zdravljenje dovoljeno, najprej tega izvajali le v okoli 30 do 35 zdravstvenih ustanovah. Bodo pa v primeru odobritve v ZDA v podjetju Novartis zaprosili za dovoljenje tudi v Evropski uniji.