Zdravilo Ambroxol, ki je pravzaprav aktivna mešanica zdravil za kašelj že od 70. let preteklega stoletja, so v zadnjih nekaj letih preizkušali v različnih raziskavah zaradi svoje potencialne možnosti zdravljenja Parkinsonove bolezni. Letošnje leto pa je zdravilo prestalo dve pomembni preizkušnji, zaradi katerih zdravniki menijo, da so bližje upanju, da bi nekoč odkrili zdravilo zoper Parkinsonove bolezni.

Sciencealert.com piše, da je pretekli mesec skupina raziskovalcev univerzitetnega kolidža v Londonu poročala o izsledkih majhnega kliničnega testiranja faze II, ki je nakazovalo, da je ambroxol varno zdravilo z možnimi nevroprotektivnimi učinki, ki pa jih je treba v nadaljnjih preizkušanjih še dodobra preučiti. Na podlagi teh izsledkov so pretekli mesec odobrili finančna sredstva za nadaljnjo raziskovanje in ocenjevanje ambroxola pri večji skupini ljudi s Parkinsonovo boleznijo, hkrati pa skozi testiranja želijo izvedeti več, kako posamezni genotipi prispevajo k bolezni.

"Študija je izjemno pomembna, saj za Parkinsonovo bolezen ne obstaja zdravilo, ki bi jo upočasnilo ali ustavilo," je študijo komentiral Simon Scott, namestnik direktorja raziskav pri The Cure Parkinson's Trust, ene od institucij, ki financirajo raziskovalni program. Vsa trenutna zdravila namreč obravnavajo le simptome bolezni in ne upočasnijo ali ustavijo bolezni. Pri zadnji raziskavi so spremljali 17 bolnikov s Parkinsonovo boleznijo, ki so v obdobju šestih mesecev jemali dnevni odmerek ambroxola. Raziskovalci so med drugim želeli ugotoviti, ali je odmerek varen za terapijo in ali bo ambroxol prestopil krvno-možgansko pregrado ter kako se terapija razlikuje med bolniki z določenimi mutacijami ali brez njih v genu, imenovanem GBA1. Tovrstne mutacije namreč pomenijo enega najpomembnejših dejavnikov tveganja za nastanek in razvoj Parkinsonove bolezni.

"Ambroxol naj bi imel zmožnost omogočati celicam, da odstranijo odpadne snovi, kar bi v idealnih razmerah ohranilo celice bolj zdrave, in to bi napredovanje Parkinsonove bolezni lahko upočasnilo," je dodal vodilni raziskovalec in nevrolog Tony Schapira z UCL.

"Izsledke raziskave bo vsekakor treba ponoviti na večjem vzorcu, vendar menimo, da se obetajo pozitivne novice," je še povedal Scott. V eksperimentalni raziskavi se je namreč potrdilo, da je zdravilo uspelo prodreti skozi krvno možgansko pregrado ter povečati koncentracijo beljakovin v cerebrospinalni tekočini udeležencev za kar 35 odstotkov. Poleg tega pa so ga pacienti med jemanjem dobro prenašali, brez škodljivih in neželenih stranskih učinkov. Raziskovalci pa za zdaj pri tem niso opazili razlik med odzivom pacientov z mutacijo gena GBA1 in tistimi brez mutacije. Poleg tega se je gibljivost pacientov, udeleženih v raziskavi, izboljšala, kar kaže na dejstvo, da bi lahko zdravilo imelo pozitivne učinke pri nadzorovanju motoričnih sposobnosti bolnikov s Parkinsonovo boleznijo.

Preden pa se potrdijo in sprejmejo trdni sklepi o učinkih zdravila na bolnike s Parkinsonovo boleznijo, bodo potrebne še dodatne preiskave in nadaljnja testiranja, saj so bili izsledki zgolj plod enega izmed številnih sekundarnih rezultatov v manjšem preizkušanju, pri katerem niso upoštevali in predvideli učinka placeba.

Na novo pridobljena finančna sredstva bodo omogočila nadaljnja testiranja zdravila in prehod študije v fazo III.  Prvi korak, ki se ga bodo lotili, bo določitev optimalnega odmerka zdravila. O ugotovitvah študije poročajo v JAMA Neutrology, kjer lahko spremljate izsledke raziskovanj.